Z około milionem ludzi mieszkających Choroba Parkinsona W Stanach Zjednoczonych – i 90 000 otrzymujących nowe diagnozy każdego roku – wyścig trwa lekarstwo.
Naukowcy z Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) ogłosili postępy na tym froncie – opracowali nową terapię wykorzystującą komórki macierzyste do leczenia zaawansowanych Parkinsona.
W badaniu fazy 1 naukowcy zastosowali podarowane komórki macierzyste (pobrane z zarodków wczesnego stadium) do utworzenia komórek nerwowych (neuronów) i przeszczepili je do mózgów 12 pacjentów z Parkinsona, zgodnie z komunikatem prasowym MSK.
Nowy lek dla Parkinsona, który okazał się skuteczny w badaniach klinicznych: „bardzo zachęcany”
Po wstrzyknięciu komórek wytwarzają dopaminę, hormon w mózgu, który pomaga w ruchu i koordynacji.
(Jedną z cech parkinsona jest niski poziom dopaminy, co powoduje typowe objawy drżenia, sztywności, problemów z równowagą i trudności w chodzeniu.)
Około miliona ludzi żyje z chorobą Parkinsona w USA, a 90 000 otrzymuje nowe diagnozy. (IStock)
Po 18 miesiącach wstrzyknięte komórki „zatrzymały się w mózgu bez poważnych skutków ubocznych”, podali naukowcy.
W oparciu o MDS-UPDRS-skala ocen dla objawów opracowanych przez Międzynarodowe Parkinson i Towarzystwo Zaburzeń ruchu-uczestnicy doświadczyli „zauważalnych ulepszeń”, zwłaszcza grupy, która otrzymała A Wyższa dawka.
Pacjenci z grupy wysokiej dawki zgłaszali 2,7 godziny dodatkowych „na czas” każdego dnia.
„Neurolodzy twierdzą, że rzeczy zwykle coraz bardziej pogarszają się z tą chorobą, co oznacza, że wynik wzrośnie o kilka punktów”, powiedział współautor badania Lorenz Studer, dyrektor MSK Center for Stem Cell Biology, powiedział w komunikacie prasowym.
„W naszym badaniu nie tylko wynik nie pogorszył się, ale spadł o ponad 20 punktów w grupie wysokiej dawki”.
Naukowcy wykorzystali podarowane komórki macierzyste (pobrane z zarodków na wczesnym etapie) do utworzenia komórek nerwowych (neuronów) i przeszczepili je do mózgu 12 pacjentów z Parkinsona. (IStock)
Średnio pacjenci w grupie wysokiej dawki zgłosili 2,7 godziny dodatkowych „na czas”-wskazując okresy normalnego funkcjonowania z minimalnymi objawami-„wynik, który może być dość znaczący dla ich codziennego życia”-zauważył Studer.
Biorąc pod uwagę sukces badania fazy 1, amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała naukowcom zatwierdzenie przez naukowców Badanie kliniczne fazy 3 W znacznie większej grupie pacjentów – około 100 osób – co odbędzie się w pierwszej połowie 2025 r.
Odkrycia zostały opublikowane w czasopiśmie Nature.
Badanie ujawniają, że przypadki Parkinsona mogą podwoić się na całym świecie do 2050 r.
„Badanie wykazało, że opracowanie specyficznych komórek nerwowych z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych w laboratorium, a następnie wstrzyknięcie ich w mózgu osób z chorobą Parkinsona, jest bezpieczne i ma znaczącą obietnicę jako A możliwe przyszłe leczenie„Autorka badania Viviane Tabar, MD, przewodnicząca Departamentu Neurochirurgii w Memorial Sloan Kettering Cancer Center w Nowym Jorku, powiedział Fox News Digital.
„Odkrycia były satysfakcjonujące, ponieważ praca ta trwa kilkanaście lat”.
„Główny krok naprzód”
Dr Mary Ann Picone, dyrektor medyczny MS Center w Holy Name Medical Center w Teaneck, New Jersey, powiedziała, że komórki leczenia choroby Parkinsona mogą oferować potencjał nie tylko spowolnienia niepełnosprawności, ale także zatrzymywania postępu i zwiększenia poprawy funkcji motorycznej.
„Chociaż w supresji immunologicznej istnieje ryzyko niezbędne przed Implantacja komórek macierzystych A sama procedura, byłby głównym krokiem naprzód w zastąpieniu neuronów dopaminergicznych utraconych w chorobie ” – powiedział Fox News Digital Picone, który nie był zaangażowany w badanie.
Kliknij tutaj, aby uzyskać aplikację Fox News
Levodopa, obecnie leczenie pierwszego rzutu dla Parkinsona, jest ograniczone, ponieważ pacjenci potrzebują większych ilości dawkowania w miarę upływu czasu, według Picone-„a regulacja i w okresach sztywności lub dyskinów (niekontrolowane ruchy mięśni)”.
Po 18 miesiącach wstrzyknięte komórki „zatrzymały się w mózgu bez poważnych skutków ubocznych”, podali naukowcy. (IStock)
Dr Ann Murray, dyrektor ds. Zaburzeń ruchu w WVU Rockefeller Neuroscience Institute w Zachodniej Wirginii, określała badanie ”Niewiarygodnie ekscytujący„Dla pacjentów Parkinsona.
„Chociaż celem tego konkretnego projektu badawczego było zapewnienie bezpieczeństwa, uzyskanie znacznej poprawy klinicznej UPDRS jest absolutnie przełomowe”, powiedział Murray powiedział Fox News Digital. (Nie była również zaangażowana w badanie.)
Kliknij tutaj, aby zarejestrować się w naszym biuletynie zdrowia
„To tylko pierwszy krok do zatwierdzenia tego rodzaju terapii dla pacjentów cierpiących na chorobę Parkinsona, ale jest to niesamowity pierwszy krok dla potencjalnych korzyści z korzyści Terapia mózgowa komórek macierzystych. „
Potencjalne ograniczenia
Tabar zauważył pewne ograniczenia związane z badaniem.
„Jest to niewielkie badanie mające na celu wykazanie bezpieczeństwa-bardzo ważne jest przeprowadzenie większego, dobrze kontrolowanego badania, aby udowodnić, że leczenie rzeczywiście działa, określane jako badanie„ skuteczności ”fazy 3”-powiedziała.
„To niesamowity pierwszy krok dla potencjalnych korzyści z terapii mózgu komórek macierzystych”.
Te wczesne ustalenia „sugerują jednak silną obietnicę”.
„Myślę, że możemy w końcu powiedzieć, że komórki macierzyste, po prawidłowym wyprowadzeniu i zróżnicowaniu, mają wielką obietnicę naprawy mózgu w Parkinsona i potencjalnie w inne warunki Któregoś dnia – powiedział Tabar.
Aby uzyskać więcej artykułów zdrowotnych, odwiedź www.foxnews.com/health
Terapia komórkowa została opracowana w MSK i uzyskała licencję na Bluerock Therapeutics w Massachusetts, która sfinansowała badanie.
